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  基因治療與基因編輯治療，作為一種新型的生物技術(shù)，目前國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)、研發(fā)機(jī)構(gòu)、高校院所等都在做不斷的探索與應(yīng)用。

  藥融圈旗下藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnexcloud.com)顯示，截止2022年2月底，全球已上市基因治療相關(guān)藥物共計(jì)37款(不含疫苗)。2015年以來(lái)，全球基因治療行業(yè)開(kāi)始高速發(fā)展。

  國(guó)內(nèi)布局基因治療與基因編輯企業(yè)呈井噴趨勢(shì);目前多家AAV(腺相關(guān)病毒)領(lǐng)域候選產(chǎn)品已經(jīng)申請(qǐng)或獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。如：

  1.紐福斯的NR082注射液。正在開(kāi)展ND4突變相關(guān)的萊伯遺傳性視神經(jīng)病變(LHON) 臨床試驗(yàn)。本品是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體(rAAV2)的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品。

  2.信念醫(yī)藥的BBM-H901注射液。本品是一款預(yù)防血友病B(先天性凝血因子IX 缺乏癥)成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。

  3.錦籃基因的多款產(chǎn)品，如GC101腺相關(guān)病毒注射液(SMA)、GC304腺相關(guān)病毒注射液(急性胰腺炎的遺傳性高甘油三酯血癥，LPLD)、GC301腺相關(guān)病毒注射液(龐貝氏病)。

  4.朗信生物的LX101注射液，本品是一款擬治療RPE65 雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜變性(IRD)AAV基因治療藥物。

  5.天澤云泰的VGB-R04注射液，擬用于先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B的AAV基因治療藥物。

  6.嘉因生物的EXG001-307注射液，擬用于治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

  7.康弘藥業(yè)的KH631眼用注射液，本品是AAV為載體的基因治療藥物，擬用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)。

  8.舒泰神的STSG-0002注射液，擬用于慢性乙肝治療(HBV)。

  02

  本文布局的企業(yè)僅供參考，圖片可收藏;排名不分先后，歡迎留言補(bǔ)充更新。(篇幅有限，基因治療里其他領(lǐng)域如mRNA/DNA/siRNA/XRNA/溶瘤病毒/細(xì)胞治療相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未一一文字介紹)

  ▲藥融圈制圖

  信念醫(yī)藥

  信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，擁有超過(guò)35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。公司首席執(zhí)行官為鄭靜博士。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款A(yù)AV基因治療藥物，旨在通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX，F(xiàn)IX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效”的治療及預(yù)防出血效果;本品正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

  九天生物

  九天生物是一家創(chuàng)新基因及細(xì)胞治療公司，致力于研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細(xì)胞療法。九天生物成立于2019年，自主研發(fā)建立了完整的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療技術(shù)平臺(tái)，擁有先進(jìn)的衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構(gòu)建技術(shù)、分析和工藝開(kāi)發(fā)實(shí)力、以及全球領(lǐng)先的臨床級(jí)AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。成立以來(lái)，九天生物組建了一支國(guó)際一流的科研、技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，其研發(fā)管線擁有多個(gè)基因和細(xì)胞治療創(chuàng)新項(xiàng)目，覆蓋眼科、神經(jīng)、代謝和血液等多個(gè)疾病領(lǐng)域。通過(guò)戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進(jìn)一步拓展至新的疾病領(lǐng)域，如心血管疾病等。九天生物總部位于中國(guó)，在上海和杭州建有基因和細(xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)基地。

  芳拓生物

  芳拓Frontera研發(fā)團(tuán)隊(duì)采用專有的、優(yōu)化的載體構(gòu)建技術(shù)平臺(tái)，基于組織特異性、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率、安全性和生產(chǎn)工藝的可擴(kuò)展性，篩選出最佳AAV衣殼，再通過(guò)衣殼和基因表達(dá)盒的結(jié)合，實(shí)現(xiàn)以相對(duì)低劑量的AAV載體達(dá)到足夠高水平的治療性目的基因表達(dá)，治療疾病。公司產(chǎn)品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經(jīng)肌肉等多個(gè)疾病領(lǐng)域。方拓公司匯聚了全球基因治療領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家、產(chǎn)業(yè)先驅(qū)及專家顧問(wèn)，公司管理團(tuán)隊(duì)產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)豐富，團(tuán)隊(duì)已初具規(guī)模。

  珠海貝斯昂科

  貝斯生物在NK細(xì)胞領(lǐng)域和基因編輯領(lǐng)域擁有一系列自己的核心技術(shù)、專利和Know-how, 已經(jīng)建立了完備的NK細(xì)胞基因工程改造平臺(tái)，并且完成了概念驗(yàn)證。目前研發(fā)管線包括多個(gè)全球首創(chuàng)的First in Class通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥包括肺癌、肝癌、腦膠質(zhì)瘤等多種實(shí)體腫瘤，以及血液腫瘤中的未被滿足的治療需求。

  凌意生物

  凌意生物成立于2021年2月，是一家擁有全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病動(dòng)物模型功能驗(yàn)證平臺(tái)的基因療法領(lǐng)軍公司，致力于源頭創(chuàng)新，聚焦代謝、CNS、眼科等遺傳性罕見(jiàn)病。公司擁有在基因療法、罕見(jiàn)病領(lǐng)域國(guó)際一流的發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)及產(chǎn)業(yè)化團(tuán)隊(duì)，并擁有全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病動(dòng)物模型制備與驗(yàn)證平臺(tái)，解決罕見(jiàn)病研發(fā)缺乏有效動(dòng)物模型的痛點(diǎn)。

  神濟(jì)昌華

  神濟(jì)昌華是一家從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司。該公司的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)均來(lái)自清華大學(xué)，重點(diǎn)布局ALS，主要聚焦肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stoke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，尤其是神經(jīng)退行性疾病。

  錦籃基因

  錦籃基因?qū)Ｗ⒂诨蛑委熕幬飫?chuàng)新研發(fā)。公司團(tuán)隊(duì)以“推動(dòng)罕見(jiàn)病基因藥物從科研走向臨床和市場(chǎng)”為使命，從未被滿足的臨床需求出發(fā)，研制治愈罕見(jiàn)病的基因藥物，并擴(kuò)展到其它重大疾病領(lǐng)域，造福患者人群。錦籃基因即將開(kāi)展臨床試驗(yàn)的三款基因藥物均為AAV載體注射液，適應(yīng)癥分別是遺傳性高甘油三酯血癥、脊髓性肌萎縮癥以及龐貝氏病，在藥品注冊(cè)分類上同均屬于治療用1類生物制品。

  瑋美基因

  瑋美基因坐落于上海張江藥谷，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新生物技術(shù)公司。瑋美基因擁有國(guó)內(nèi)第一項(xiàng)自主命名的AAV載體，和多項(xiàng)發(fā)明專利，在眼科、耳科以及呼吸系統(tǒng)都有擁有自主產(chǎn)權(quán)的高效AAV，為基因治療在不同領(lǐng)域的疾病提供必要的遞送載體，引領(lǐng)生物醫(yī)藥高端領(lǐng)域，聚焦罕見(jiàn)病臨床需求，加速培育具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的創(chuàng)新藥品，形成較強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力和較高附加值的現(xiàn)代生物制藥產(chǎn)品體系，并成長(zhǎng)為具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的卓越企業(yè)。從公司發(fā)展模式上，瑋美基因?qū)⒉捎谩捌脚_(tái)授權(quán)+產(chǎn)品開(kāi)發(fā)”的模式，除了進(jìn)行內(nèi)部開(kāi)發(fā)之外，還將該技術(shù)平臺(tái)許可國(guó)內(nèi)外領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，技術(shù)許可可以幫助公司更好的聚焦于內(nèi)部產(chǎn)品線的開(kāi)發(fā)并增加收入。

  中吉智藥

  中吉智藥是一家集基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售為一體的生物制藥企業(yè)，在基因表達(dá)調(diào)控和基因治療領(lǐng)域擁有超過(guò)20年的深厚底蘊(yùn)，已布局多個(gè)罕見(jiàn)遺傳病基因治療項(xiàng)目。公司目前正在準(zhǔn)備及開(kāi)展RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。

  邦耀生物

  上海邦耀生物科技有限公司科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因編輯工具開(kāi)發(fā)和基因治療地中海貧血領(lǐng)域，已經(jīng)持續(xù)取得一系列突破性進(jìn)展，利用基因編輯技術(shù)重新開(kāi)啟胎兒期的γ珠蛋白的表達(dá)，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成為治愈地貧患者的治療方案之一。

  上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上海基因編輯與細(xì)胞治療研究中心”，過(guò)去5年已產(chǎn)生100多項(xiàng)專利成果，有5個(gè)項(xiàng)目在8所知名醫(yī)院開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD1敲除非病毒定點(diǎn)整合CAR-T、以及UCART等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。

  嘉因生物

  杭州嘉因生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱“嘉因生物”)成立于2019年7月，位于中國(guó)杭州的省級(jí)醫(yī)藥港小鎮(zhèn)，是一家致力于面向全球市場(chǎng)提供安全有效基因療法的創(chuàng)新藥企。公司目前匯集了行業(yè)內(nèi)最優(yōu)秀的一批科學(xué)家，堅(jiān)持以創(chuàng)新為根本。在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究、CMC開(kāi)發(fā)、GMP生產(chǎn)、臨床試驗(yàn)、運(yùn)營(yíng)管理和BD等具備全方位的陣容。不僅在研發(fā)管線、技術(shù)平臺(tái)等方面具有差異化的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，在病毒生產(chǎn)工藝及大規(guī)模量產(chǎn)方面更是具備國(guó)際領(lǐng)先的水平。其可放大的、成本可控的平臺(tái)工藝及大規(guī)模生產(chǎn)能力可有效助力公司的多條產(chǎn)品線迅速推進(jìn)至臨床乃至上市。公司的愿景是為全人類提供劃時(shí)代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。治療1型脊髓型肌萎縮( 1型 SMA )的基因治療藥物EXG001-307注射液在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院開(kāi)展的臨床研究完成首例受試者給藥，迄今為止其安全性及耐藥性均表現(xiàn)良好，接受治療的患兒在臨床醫(yī)護(hù)人員的精心治療與護(hù)理下，已順利出院。預(yù)計(jì)將很快申請(qǐng)正式IND。

  星眸生物

  星眸生物位于安徽省合肥市，是中國(guó)科大先研院孵化企業(yè)，公司聚焦眼科疾病的基因治療藥物開(kāi)發(fā)和基因編輯技術(shù)研發(fā)、服務(wù)，致力于實(shí)現(xiàn)中國(guó)人自主可用的眼科基因治療藥物，讓中國(guó)人看得更久，看得更好。星眸創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)為中科院和中科大的教授博士，擁有多年深耕眼科、基因編輯、基因治療的研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn);公司先立足于合肥，再輻射江浙滬，充分利用現(xiàn)有中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院和中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)校醫(yī)院眼科的臨床資源。

  克睿基因

  克睿基因于2016年成立于蘇州，是一家致力于用基因編輯、病毒遞送、大分子改造等先進(jìn)技術(shù)，以開(kāi)發(fā)基因和細(xì)胞治療藥物的生物制藥技術(shù)公司。克?；虿捎枚喾N先進(jìn)技術(shù)優(yōu)勢(shì)整合的創(chuàng)新能力，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳病和腫瘤等疾病的基因細(xì)胞治療藥物，為未滿足治療需求的病人提供醫(yī)療幫助?？祟；蛟趧?chuàng)新研發(fā)的同時(shí)，積極推進(jìn)科學(xué)技術(shù)國(guó)際化。目前已與勃林格殷格翰(BI)達(dá)成針對(duì)治療肝臟疾病的遞送載體開(kāi)發(fā)合作。

  朗信生物

  朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治療創(chuàng)新藥研發(fā)制造及商業(yè)化的全球化企業(yè)。公司總部位于上海，公司核心團(tuán)隊(duì)有來(lái)自全球知名大學(xué)及實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家及專業(yè)人士、及生物醫(yī)藥公司高級(jí)管理人員。與國(guó)內(nèi)知名醫(yī)院的臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家密切合作，公司目前關(guān)注在遺傳性疾病的基因治療領(lǐng)域(眼科、罕見(jiàn)病、單基因遺傳疾病)，已有多個(gè)管線產(chǎn)品研發(fā)及工業(yè)化技術(shù)開(kāi)發(fā)基礎(chǔ)。蘇州作為中試和生產(chǎn)基地，將進(jìn)行本領(lǐng)域藥物生產(chǎn)，最終推動(dòng)藥物臨床應(yīng)用，造?；颊?。目前第一個(gè)產(chǎn)品已經(jīng)正式開(kāi)展臨床。

  輝大基因

  輝大基因成立于在2018年，致力于通過(guò)創(chuàng)新的CRISPR基因編輯技術(shù)研發(fā)單基因罕見(jiàn)疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平臺(tái)：基因編輯平臺(tái)、遞送載體平臺(tái)、動(dòng)物模型平臺(tái)。

  鼐濟(jì)醫(yī)藥

  鼐濟(jì)醫(yī)藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高新技術(shù)企業(yè)，成立之初已完成近億元融資，致力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因治療技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細(xì)胞治療研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)管理團(tuán)隊(duì)，團(tuán)隊(duì)在基因治療技術(shù)、藥物開(kāi)發(fā)與生產(chǎn)、臨床研究以及注冊(cè)申報(bào)等各個(gè)重要環(huán)節(jié)均擁有豐富經(jīng)驗(yàn)。

  銳正基因

  銳正基因成立于2021年7月，主要聚焦于細(xì)胞內(nèi)包括細(xì)胞核內(nèi)靶點(diǎn)，基于新一代安全、高效、靶向性優(yōu)異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術(shù)，行業(yè)領(lǐng)先算法的脫靶效應(yīng)分析手段，以及經(jīng)過(guò)行業(yè)驗(yàn)證的CMC工藝開(kāi)發(fā)、GMP生產(chǎn)和商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)和能力，致力于為全球患者提供能夠治療嚴(yán)重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和后天獲得性疾病的創(chuàng)新藥物和治療方案。

  金唯科

  金唯科是一家致力于眼科疾病、神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病等的AAV基因治療新藥研發(fā)公司。團(tuán)隊(duì)方面，金唯科生物的核心管理層均來(lái)自國(guó)內(nèi)知名藥企、科研機(jī)構(gòu)、高校，既有深耕于研究領(lǐng)域的科學(xué)家，又有產(chǎn)業(yè)界與商業(yè)界的精英。核心技術(shù)團(tuán)隊(duì)技術(shù)背景涉及產(chǎn)品開(kāi)發(fā)上游技術(shù)、中試工藝研究、質(zhì)量研究和GMP生產(chǎn)，賦予金唯科從產(chǎn)品設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)、工藝和制劑開(kāi)發(fā)以及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究等一體化的研發(fā)水平。金唯科創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)魏于全教授，中科院院士，曾任四川大學(xué)副校長(zhǎng)，現(xiàn)任華西醫(yī)院臨床腫瘤中心主任與生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任。

  埃微路新

  成都埃微路新生物技術(shù)有限公司成立于2020年5月，主要的目的是采用定向進(jìn)化技術(shù)來(lái)改造AAV以提高其在臨床試驗(yàn)中對(duì)不同組織器官的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，并能夠避免在運(yùn)送基因的過(guò)程中被人體中和抗體中和。因此這將是一個(gè)具有巨大商業(yè)潛力的基因治療載體平臺(tái)，依據(jù)主要采用的技術(shù)命名為AAVolution(AAV+evolution)，即AAV載體的定向進(jìn)化。與此同時(shí)，結(jié)合研發(fā)團(tuán)隊(duì)自身的背景和現(xiàn)在AAV的市場(chǎng)應(yīng)用，將主要關(guān)注的基因治療靶向的疾病前期設(shè)定為心臟和視網(wǎng)膜相關(guān)疾病。

  中因科技

  北京中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，也是國(guó)內(nèi)率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺(tái)、生育預(yù)防對(duì)接平臺(tái)以及基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測(cè)、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)。重組人CYP4V2基因腺相關(guān)病毒注射液(ZVS101e注射液)在準(zhǔn)備臨床階段。

  華毅樂(lè)健

  基因治療是正在快速發(fā)展的顛覆性技術(shù)，滿足未被滿足的臨床需求，它將顛覆傳統(tǒng)的制藥模式和用藥概念，實(shí)現(xiàn)一次給藥且藥效持續(xù)長(zhǎng)久。華毅樂(lè)健目前已開(kāi)發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)，饒毅創(chuàng)立;COO為吳鳳嵐博士。此前已經(jīng)開(kāi)展研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)(IIT)。

  紐福斯生物

  紐福斯成立于2016年，是李斌教授團(tuán)隊(duì)于華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院自2008年起十幾年來(lái)對(duì)眼科基因治療技術(shù)探索和積累的成果。作為一名眼科醫(yī)生和視網(wǎng)膜疾病專家，李教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功完成了從實(shí)驗(yàn)室到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化研究，通過(guò)一系列國(guó)內(nèi)和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)證實(shí)了腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體技術(shù)在眼科基因治療應(yīng)用價(jià)值。公司首個(gè)候選藥物NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變 (LHON) 。該疾病是一種可導(dǎo)致嚴(yán)重視力損傷的退行性疾病，迄今為止尚無(wú)有效的治療方法。

  因諾惟康

  北京因諾惟康醫(yī)藥科技有限公司(Innovec Biotherapeutics)是一家從事基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的公司，成立于2020年8月，位于北京生命科學(xué)園，公司創(chuàng)始人為多位留美歸國(guó)的生物醫(yī)藥專業(yè)的博士，有著豐富的病毒學(xué)、基因治療研發(fā)和生產(chǎn)、臨床醫(yī)學(xué)等方面的經(jīng)驗(yàn)。公司于2021年6月完成數(shù)千萬(wàn)天使輪融資。因諾惟康目前有諸多基因治療的產(chǎn)品管線儲(chǔ)備，大部分集中于眼科和神經(jīng)科領(lǐng)域，公司生物醫(yī)藥技術(shù)包括新型病毒載體的設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)、基因編輯藥物開(kāi)發(fā)，臨床級(jí)病毒載體的生產(chǎn)和應(yīng)用，研究遺傳疾病的自然發(fā)生過(guò)程、特征及突變基因，建立遺傳疾病相關(guān)的動(dòng)物模型。公司主要項(xiàng)目處于臨床前的研究階段。

  南京貝思奧

  南京貝思奧生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于研發(fā)基于重組病毒載體和非病毒載體的基因治療藥物。主要通過(guò)基因重組治療眼科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病。公司致力于打造中國(guó)基因治療技術(shù)研發(fā)創(chuàng)新基地。公司創(chuàng)始人均來(lái)自于世界500強(qiáng)生物制藥企業(yè)，擁有豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和管理經(jīng)驗(yàn)，技術(shù)研發(fā)團(tuán)隊(duì)由美國(guó)Roche-Spark公司歸來(lái)的科學(xué)家羅光佐教授領(lǐng)銜。公司已成立獨(dú)立且完善的技術(shù)團(tuán)隊(duì)和研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，具備完整的研發(fā)、CMC、臨床研究體系，具有豐富的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)。公司已掌握世界上最先進(jìn)的、臨床I-III期及商業(yè)化基因治療藥物的生產(chǎn)工藝和技術(shù)，已通過(guò)實(shí)驗(yàn)室認(rèn)證，并有多項(xiàng)專利申請(qǐng)。

  和度生物

  和度生物醫(yī)藥(上海)有限公司致力于從事細(xì)菌基因治療新藥研發(fā)。以腸道細(xì)菌作為載體傳遞基因藥物治療疾病是一個(gè)全新的藥物開(kāi)發(fā)方向，是合成生物學(xué)轉(zhuǎn)向生物醫(yī)藥研究的新興領(lǐng)域。

  鼎新基因

  上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領(lǐng)域資深管理團(tuán)隊(duì)和科學(xué)家團(tuán)隊(duì)聯(lián)合創(chuàng)立，創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)均有15+年生物醫(yī)藥及基因治療相關(guān)研究經(jīng)驗(yàn)。作為一家以基因治療藥物研發(fā)為核心的生物醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)，致力于打造國(guó)際一流的基因治療研發(fā)平臺(tái)，并不斷開(kāi)發(fā)First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。開(kāi)展的“AAV基因治療技術(shù)平臺(tái)搭建”項(xiàng)目，旨在解決AAV基因治療早期研發(fā)難題和工業(yè)制造瓶頸，建立國(guó)際領(lǐng)先的基因治療研發(fā)平臺(tái)。平臺(tái)具備高效穩(wěn)定的質(zhì)粒制備、AAV載體懸浮培養(yǎng)、RNA修飾、下游純化和非病毒遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)平臺(tái)?；贏AV載體的基因治療、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技術(shù)，布局眼科、耳科、心血管、腫瘤、 CNS等領(lǐng)域罕見(jiàn)病和慢病治療，為患者提供創(chuàng)新基因治療機(jī)會(huì)，以終身獲益甚至治愈為目標(biāo)。

  諾思蘭德

  北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司是一家專業(yè)從事基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)類藥物和眼科用藥物研發(fā)、生產(chǎn)及銷售的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)。公司成立于2004年6月，2021年11月在北京證券交易所首批上市，股票代碼430047。公司是國(guó)家火炬計(jì)劃重點(diǎn)高新技術(shù)企業(yè)、北京科技研究開(kāi)發(fā)機(jī)構(gòu)、北京市裸質(zhì)?；蛑委熕幬锕こ碳夹g(shù)研究中心、北京市國(guó)際科技合作基地、北京市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)G20創(chuàng)新引領(lǐng)企業(yè)、北京市“專精特新”中小企業(yè)。公司擁有一支高素質(zhì)研發(fā)及管理團(tuán)隊(duì)，在臨床前研究、臨床研究、生產(chǎn)與質(zhì)量管理、藥廠建設(shè)、藥品經(jīng)營(yíng)等方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。公司建立了基因載體構(gòu)建、工程菌構(gòu)建、微生物表達(dá)、哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)、生物制劑生產(chǎn)工藝及其規(guī)?；a(chǎn)技術(shù)以及滴眼劑藥物開(kāi)發(fā)等核心技術(shù)平臺(tái)，為持續(xù)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目提供了保障。公司堅(jiān)持以臨床需求為導(dǎo)向，依托自主核心技術(shù)平臺(tái)，主要致力于心血管疾病、代謝性疾病、罕見(jiàn)病和眼科疾病等領(lǐng)域生物工程新藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。

  安龍生物

  安龍生物是一家以基因診斷為基礎(chǔ)的新藥研發(fā)企業(yè)，應(yīng)用免疫治療、細(xì)胞治療、基因治療和基因編輯等新一代技術(shù)將實(shí)現(xiàn)一批疾病的治愈和預(yù)防。

  諾潔貝生物

  諾潔貝成立于2020年3月，由基因治療領(lǐng)域資深的科學(xué)家、企業(yè)家聯(lián)合創(chuàng)立，致力成為具有國(guó)際影響力的全球領(lǐng)先的基因治療公司。該公司在基因治療項(xiàng)目的早期開(kāi)發(fā)，病毒載體大規(guī)模制備和生產(chǎn)工藝，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)、國(guó)際多中心臨床研究以及基因治療產(chǎn)品的上市申請(qǐng)方面具有全產(chǎn)業(yè)鏈上的成功經(jīng)驗(yàn)。

  博雅輯因

  博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。科學(xué)創(chuàng)始人為魏文勝教授，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授、北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心(BIOPIC)、北京未來(lái)基因診斷高精尖創(chuàng)新中心(ICG)及北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心(CLS)研究員，北京大學(xué)基因組編輯研究中心主任、科技部創(chuàng)新人才推進(jìn)計(jì)劃科技創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才，中國(guó)藥品注冊(cè)審評(píng)專家咨詢委員會(huì)委員;擁有北京大學(xué)生物化學(xué)專業(yè)學(xué)士學(xué)位、密歇根州立大學(xué)遺傳學(xué)博士學(xué)位，并于斯坦福大學(xué)完成博士后研究。

  瑞風(fēng)生物

  瑞風(fēng)生物是中國(guó)領(lǐng)先的基因藥物創(chuàng)新企業(yè)，以基因編輯技術(shù)為核心驅(qū)動(dòng)，致力于革新性藥物的誕生。團(tuán)隊(duì)成員既包括了國(guó)際知名基因編輯領(lǐng)域科學(xué)家和具有國(guó)外頂尖臨床研究機(jī)構(gòu)科研經(jīng)歷的歸國(guó)學(xué)者，也包括了基因行業(yè)具有成功創(chuàng)業(yè)經(jīng)驗(yàn)的創(chuàng)業(yè)者和跨國(guó)藥企的資深管理者，是國(guó)際上最早應(yīng)用基因編輯探索遺傳疾病治療的團(tuán)隊(duì)之一，并持續(xù)在血液科、眼科等疾病方向積累了開(kāi)創(chuàng)性成果，在包括基因編輯工具創(chuàng)新、成藥策略分析、新型動(dòng)物模型構(gòu)建、多層次藥效和安全性評(píng)估等層面具備了高水平的技術(shù)積累，擁有體內(nèi)和體外兩大創(chuàng)新藥物方向。瑞風(fēng)生物的使命是基于革新性的基因編輯技術(shù)，為嚴(yán)重疾病患者提供可及性和治愈性藥物。目前在遺傳病、復(fù)雜疾病和腫瘤領(lǐng)域等皆有管線布局。研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)取得不錯(cuò)進(jìn)展。

  領(lǐng)諾(上海)醫(yī)藥科技有限公司

  領(lǐng)諾醫(yī)藥位于上海張江藥谷，IN-2004(AAV基因治療，眼科)/LIN-2004(AAV基因治療，半乳糖腦苷脂酶 Galactocerebrosidase /GALC))為領(lǐng)諾醫(yī)藥的兩款正在開(kāi)發(fā)中的候選產(chǎn)品。

  至善唯新

  至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見(jiàn)病等。公司擁有國(guó)內(nèi)rAAV基因藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)先的技術(shù)團(tuán)隊(duì)，創(chuàng)始人擁有多項(xiàng)專利技術(shù)，在高效基因表達(dá)發(fā)現(xiàn)、rAAV基因藥物的包裝和規(guī)?；a(chǎn)多項(xiàng)核心技術(shù)上走在世界的前沿，并獲得了自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。公司已經(jīng)開(kāi)展研究者發(fā)起臨床。

  北京步楊基因

  創(chuàng)始人為王剛博士，中國(guó)疾控中心病原生物學(xué)博士，瑞典隆德大學(xué)博士后，主要從事腺相關(guān)病毒載體(AAV)及其應(yīng)用研究。曾任中國(guó)疾控中心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預(yù)防控制，2018-2019 年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全實(shí)驗(yàn)室主任。2014-2016 年于隆德大學(xué)生物醫(yī)學(xué)中心工作，建立了基于理性設(shè)計(jì)的條形碼 AAV 定向進(jìn)化(BRAVE)技術(shù)。2021 年 7 月創(chuàng)立北京步楊基因科技有限公司，專注于新一代 AAV 衣殼的研發(fā)。近 5 年，在 PNAS、Neuron 和RNA 等雜志發(fā)表多篇論文。曾承擔(dān)或參與國(guó)家重大專項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃等多項(xiàng)課題。從事以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療研究十 余年，在 AAV 衣殼改造及其應(yīng)用研究領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗(yàn)。

  目鏡生物

  上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來(lái)光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn)，建立了先進(jìn)獨(dú)特的shuffling mediated AI re-targeting (SMART)AAV外殼篩選平臺(tái)，利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù)，通過(guò)人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動(dòng)物體內(nèi)篩選的方式，開(kāi)發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫(kù)，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物已有AMD基因治療的候選藥物。

  瀕湖生物

  瀕湖生物致力于打造“1+3+X”體系來(lái)實(shí)現(xiàn)其“造福人類健康”的企業(yè)愿景。據(jù)介紹，“1”為打造一家具有全球影響力的創(chuàng)新生物技術(shù)公司;“3”為搭建三個(gè)國(guó)際一流的擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，包括靶向修飾技術(shù)研發(fā)平臺(tái)、遞送技術(shù)研發(fā)平臺(tái)和靶向修飾藥物生產(chǎn)平臺(tái);“X”為構(gòu)建多個(gè)核心產(chǎn)品的管線組合，開(kāi)發(fā)攻克腫瘤、自身免疫性疾病、遺傳疾病等領(lǐng)域的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品。

  正序生物

  正序生物是一家運(yùn)用新型基因編輯技術(shù)-堿基編輯治療人類疾病的高科技生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于生物科技創(chuàng)新和開(kāi)發(fā)突破性療法，造福人類健康。正序生物依托來(lái)自上?？萍即髮W(xué)、中國(guó)科學(xué)院和武漢大學(xué)的創(chuàng)始人科研團(tuán)隊(duì)研究進(jìn)展，匯集國(guó)內(nèi)外頂尖大學(xué)、研究機(jī)構(gòu)的科學(xué)研究型人才以及在國(guó)內(nèi)外知名藥企擁有多年從業(yè)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，致力于打造國(guó)內(nèi)頂尖、國(guó)際一流的基因編輯治療平臺(tái)，為解除遺傳性疾病/罕見(jiàn)病患者的病痛以及人類健康事業(yè)而奮斗。

  堯唐生物

  堯唐生物通過(guò)持續(xù)開(kāi)發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具，以及對(duì)新一代mRNA生產(chǎn)平臺(tái)和脂質(zhì)納米載體(LNP)組裝工藝的創(chuàng)新型改進(jìn)，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。創(chuàng)立僅半年時(shí)間，堯唐生物團(tuán)隊(duì)已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多種動(dòng)物模型上的體內(nèi)驗(yàn)證。在小鼠體內(nèi)肝臟組織中，編輯效率達(dá)到80%以上，接近該組織的編輯效率上限;在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物(NHP，non-human primates)實(shí)驗(yàn)中，肝臟組織編輯效率達(dá)到了與全球頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃?，一針注射即可達(dá)到靶基因的60%~70%的敲低;并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺(tái)篩選到了可獲得國(guó)際專利的新型編輯工具。

  科金生物

  無(wú)錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無(wú)錫，在深圳、上海、西班牙和美國(guó)均有分支機(jī)構(gòu)。公司是一家專注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見(jiàn)病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的諾獎(jiǎng)級(jí)精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺(tái)CRISPR 2.0，結(jié)合新型AAV(腺相關(guān)病毒載體)遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達(dá)70%，可實(shí)現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準(zhǔn)高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險(xiǎn)以及AAV進(jìn)入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險(xiǎn)。該項(xiàng)技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程，目前幾個(gè)項(xiàng)目同時(shí)在中國(guó)及歐洲穩(wěn)步推進(jìn)中。

  紐倫捷生物

  紐倫捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)和遺傳替代技術(shù)開(kāi)發(fā)新型基因治療藥物的生物科技公司。公司由一群緊密聯(lián)系的神經(jīng)生物學(xué)家、眼科專家、基因治療專家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立，致力于將新興的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對(duì)未被滿足臨床需求的解決方案。目前，圍繞細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)，紐倫捷生物已搭建了包括轉(zhuǎn)分化因子篩選、病毒及非病毒載體設(shè)計(jì)、體內(nèi)外藥效學(xué)方法開(kāi)發(fā)等關(guān)鍵技術(shù)的新型基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，并已經(jīng)申請(qǐng)了多項(xiàng)關(guān)鍵專利。公司產(chǎn)品管線聚焦于神經(jīng)系統(tǒng)疾病，重點(diǎn)面向致盲性眼病以及難以治療的神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤開(kāi)發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)基因治療藥物。

  本導(dǎo)基因

  蔡宇伽博士，基因治療載體技術(shù)專家，長(zhǎng)期從事基因治療病毒載體、基因編輯遞送技術(shù)的研發(fā)以及基因治療載體與機(jī)體免疫系統(tǒng)互作的研究，致力于新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

  開(kāi)發(fā)了慢病毒蛋白轉(zhuǎn)導(dǎo)以及mRNA轉(zhuǎn)導(dǎo)的PCT國(guó)際專利技術(shù)。研究論文發(fā)表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。獲上海市浦江人才計(jì)劃支持。上海市衛(wèi)健委重大疾病治療項(xiàng)目子課題負(fù)責(zé)人。2018年，創(chuàng)立本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司。領(lǐng)導(dǎo)了世界首個(gè)基于mRNA遞送系統(tǒng)的體內(nèi)基因編輯治療的臨床研究。

  吉?jiǎng)P基因

  從設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開(kāi)展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過(guò)自主創(chuàng)新研究已主要開(kāi)發(fā)了10多個(gè)進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個(gè)已許可或轉(zhuǎn)讓(其中1個(gè)項(xiàng)目為部分許可，公司仍在對(duì)該項(xiàng)目繼續(xù)開(kāi)發(fā))。

  新芽基因

  成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué)，是中國(guó)最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域，如DMD。

  合生基因

  其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1.1 目前正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白(AFP)陽(yáng)性實(shí)體瘤。

  賽斯?fàn)柷嫔?

  賽斯?fàn)柷嫔锛夹g(shù)(上海)有限公司是浙江華海藥業(yè)股份有限公司的全資創(chuàng)新子公司。在上海張江高科技園區(qū)注冊(cè)成立。公司成立的宗旨是致力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療法。公司的高層人員是國(guó)外公司及科研機(jī)構(gòu)工作多年的“海歸”人士，具有扎實(shí)的科研背景和廣闊的視野，能夠準(zhǔn)確把握生物醫(yī)藥的發(fā)展方向并與我國(guó)的具體國(guó)情相結(jié)合從而制訂公司的發(fā)展方向和項(xiàng)目研發(fā)計(jì)劃。目前公司的主要研發(fā)方向在抗腫瘤和基因病治療領(lǐng)域。

  星奧拓維

  蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司(Otovia Therapeutics)星奧拓維于2022年1月由復(fù)健新藥基金孵化設(shè)立，是一家專注于內(nèi)耳聽(tīng)力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司，以國(guó)際領(lǐng)先的雙AAV基因遞送、基因編輯和類器官三大平臺(tái)，針對(duì)感音神經(jīng)性耳聾，開(kāi)發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細(xì)胞再生藥物。

  天澤云泰

  目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個(gè)前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿足的臨床需求的罕見(jiàn)遺傳性疾病開(kāi)發(fā)first-in-class的基因替代療法。

  啟函生物

  近些年來(lái)，細(xì)胞治療正在迅速成為對(duì)抗癌癥和其他嚴(yán)重疾病的重要武器，但目前細(xì)胞療法還存在很大的技術(shù)優(yōu)化空間：自體細(xì)胞治療或定制化細(xì)胞療法在一定程度上避免了免疫排斥問(wèn)題，但其居高不下的治療成本費(fèi)用令很多患者望而卻步。而大部分異體細(xì)胞治療又因?yàn)榇嬖谂懦夥磻?yīng)，需要患者長(zhǎng)時(shí)間服用免疫抑制藥物以避免細(xì)胞受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊和排斥。為了解決這些治療瓶頸，啟函生物科研團(tuán)隊(duì)基于其在移植免疫學(xué)領(lǐng)域深厚的專業(yè)知識(shí)，并利用高通量的多基因編輯技術(shù)來(lái)開(kāi)發(fā)具有免疫兼容性的人體干細(xì)胞，使其在宿主里不會(huì)受到攻擊。這將為世界上千千萬(wàn)萬(wàn)的患者及其家屬帶來(lái)新的生命希望。2020年，啟函生物開(kāi)始深度發(fā)力在細(xì)胞治療產(chǎn)品方面的研發(fā)。通過(guò)運(yùn)用科研團(tuán)隊(duì)在異種器官移植動(dòng)物模型中積累的豐富經(jīng)驗(yàn)，啟函生物能夠快速找到人體細(xì)胞中會(huì)影響免疫排斥反應(yīng)的基因，并通過(guò)編輯這些基因，提高細(xì)胞的免疫兼容性，實(shí)現(xiàn)低風(fēng)險(xiǎn)、甚至無(wú)風(fēng)險(xiǎn)的同種異體細(xì)胞治療。

  躍賽生物

  上海躍賽生物科技有限公司(躍賽生物)創(chuàng)立于2021年，是一家專注于開(kāi)發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物的企業(yè)，利用其擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術(shù)平臺(tái)，致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見(jiàn)病及腫瘤等。躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實(shí)的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達(dá)到國(guó)際一流水平，擁有多項(xiàng)專利。

  上海渤因生物

  2020年4月，渤因生物在上海張江成立;半年內(nèi)完成數(shù)千萬(wàn)融資。據(jù)悉，目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

  北京可瑞生物科技有限公司

  可瑞生物由多位北大校友和留學(xué)歸國(guó)人員共同創(chuàng)立，致力于抗腫瘤免疫治療技術(shù)的研發(fā)、基因編輯產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和服務(wù)，以及遺傳疾病基因治療的探索。

  科銳邁德生物

  蘇州科銳邁德生物醫(yī)藥科技有限公司專注于新一代環(huán)狀mRNA核酸藥物研發(fā)，公司已經(jīng)申請(qǐng)20余項(xiàng)mRNA領(lǐng)域核心平臺(tái)技術(shù)發(fā)明專利。建成環(huán)狀mRNA技術(shù)平臺(tái)，LNP核酸遞送系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了LNP核酸藥物的中試生產(chǎn)。自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的環(huán)狀mRNA技術(shù)填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)空白?？其J邁德研發(fā)管線涵蓋傳染病疫苗、腫瘤免疫、蛋白替代/基因治療、細(xì)胞治療等領(lǐng)域，正在積極推進(jìn)環(huán)狀mRNA藥物申報(bào)工作。

  神拓生物

  神拓是國(guó)內(nèi)首家可同時(shí)利用重組假型(pseudotyping)Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問(wèn)團(tuán)組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺(tái)技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺(tái)以及全方位設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺(tái)構(gòu)成?？沙浞种С趾粑到y(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病基因治療開(kāi)發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動(dòng)多條體內(nèi)基因治療管線。

  此外，藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnex cloud.com)顯示：信達(dá)生物、百濟(jì)神州、恒瑞醫(yī)藥、人福醫(yī)藥、信立泰等等許多頭部藥企布局本領(lǐng)域;此外，星明優(yōu)健(UgeneX Therapeutics)、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、北?？党?、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、艾維基因、昂拓生物、微光基因、齊和生科、愛(ài)芮科、繼景生物、吉脈基因等等初創(chuàng)公司亦在探索基因治療與基因編輯治療。(注：部分mRNA/DNA/siRNA/溶瘤病毒/細(xì)胞治療相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未列;篇幅有限，本文內(nèi)不一一介紹。)